用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，基因从而避免终身输血。编辑为遗传性疾病患者带来了新的疗法希望。这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，批上英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，首个市 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK

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